Для виробництва кожної дози генної терапії Pfizer виконує чотири основні етапи: підготовка сировини, інкапсуляція бажаного гена, очищення вірусного вектора, а потім упаковка лікування для клінічного чи комерційного використання.
Лікування генною терапією можна загалом розділити на такі чотири типи: генна аугментація (посилення), генне придушення (гальмування), генне самогубство та генне редагування.
Генна терапія проводиться для:
- Виправте гени, які не працюють належним чином. Несправні гени, які викликають захворювання, можна вимкнути, щоб вони більше не провокували захворювання. …
- Замініть гени, які не працюють належним чином. …
- Повідомити імунну систему про хворі клітини.
Першим кроком у генній терапії є точна діагностика генетичного дефекту. Це робиться за допомогою ДНК-зонду. ДНК-зонд є специфічним для комплементарної частини ДНК. Цей метод із застосуванням ДНК-зондів більш специфічний, ніж інші звичайні методи діагностики генетичних дефектів у людей (BIO, 1990).
Генна терапія є медичний підхід, який лікує або запобігає захворювання шляхом виправлення основної генетичної проблеми. Методи генної терапії дозволяють лікарям лікувати розлад шляхом зміни генетичного складу людини замість використання ліків чи хірургічного втручання.
Підходи до генної терапії. Існує багато можливих способів націлювання на хворобу або генетичну варіацію, тому існують різні підходи до генної та клітинної терапії, які можна розглянути. Дізнайтеся більше про деякі поширені підходи, спрямовані на вирішення основної проблеми, зокрема: додавання генів, редагування генів, РНК-терапія та клітинна терапія.